Od miesięcy szalały spekulacje na temat potencjalnych skutków Sanofi- Aventis (NYSE: SNY) przejęcie Genzym (Nasdaq: GENZ). Jednak teraz, gdy francuski gigant farmaceutyczny i firma biotechnologiczna z Cambridge w stanie Massachusetts zgodzili się na: warunki wykupu za 20,1 miliarda dolarów , lokalni gracze na rynku leków na rzadkie choroby zastanawiają się, co oznacza dla nich ogromny ruch Sanofi w ich branży.
Oczekuje się, że firma Sanofi z siedzibą w Paryżu sfinalizuje przejęcie Genzyme, największego na świecie producenta leków na rzadkie choroby, na początku drugiego kwartału 2011 r. Wykup wyraźnie przebija mniejsze ruchy w tej dziedzinie ze strony innych dużych producentów leków, takich jak Pfizer (NYSE: PFE), GlaxoSmithKline , oraz Novartis . A niektórzy z czołowych menedżerów biotechnologii w rejonie Bostonu zajmujących się rzadkimi chorobami twierdzą, że dziedzina może skorzystać na zwiększonym zainteresowaniu nią wśród graczy farmaceutycznych.
„Dla mnie każdy znak, że coraz więcej osób angażuje się w rzadkie choroby i terapię genową, to wspaniała rzecz” – mówi Nick Leschly, prezes i dyrektor generalny Bluebird Bio, firmy biotechnologicznej zajmującej się terapiami genowymi rzadkich chorób, takich jak talasemia beta. i andrenoleukodystrofia mózgowa dzieciństwa. Genzyme Ventures, inwestycyjna część Genzyme, jest jednym ze stronników firmy z Cambridge w stanie Massachusetts.
Firma biotechnologiczna Leschly uważa Genzyme Ventures za strategicznego inwestora ze względu na zainteresowanie Genzyme terapią genową i rzadkimi chorobami. Jednak Genzyme nie ma praw do własności intelektualnej biotechnologii, a Bluebird (dawniej Genetix Farmaceutyki ) zachował pełne prawa handlowe do swoich eksperymentalnych metod leczenia. Jednak Leschly umieścił Genzyme na liście potencjalnych partnerów, która obejmowała zarówno duże firmy farmaceutyczne, jak i grupy biotechnologiczne.
Franczyza firmy Genzyme obejmująca leki na rzadkie choroby dziedziczne, takie jak choroba Fabry'ego i choroba Gauchera, była główną motywacją do przejęcia firmy Sanofi, co zostało uzgodnione w lutym po wielu miesiącach spornych sporów dotyczących wartości Genzyme i jego rurociągu. Genzyme zapewnia firmie Sanofi silniejszy przyczółek w dostarczaniu leków biologicznych, które są produkowane z żywych komórek i są postrzegane jako trudniejsze do skopiowania niż małe cząsteczki, dodając warstwę ochronną przed generycznymi konkurentami.
Firma Sanofi poinformowała, że planuje uczynić z Genzyme globalne centrum doskonałości w zakresie chorób rzadkich. Mówiąc szerzej, dyrektor generalny Sanofi, Chris Viehbacher, mówi, że częścią strategii rozwoju jego firmy jest budowanie większej liczby powiązań z zewnętrznymi naukowcami i twórcami leków, aby wzmocnić potok swojej firmy. Więc rozsądnie jest sądzić, że Sanofi po zakupie Genzyme będzie szukało więcej partnerstw z graczami w dziedzinie rzadkich chorób. (W rzeczywistości działalność Genzyme w zakresie zawierania transakcji nieco zwolniła w ciągu ostatniego roku, ponieważ firma skupiła się na usprawnieniu produkcji, uszczęśliwianiu inwestorów i radzeniu sobie z przejęciem przez Sanofi).
Sylvie Gregoire, prezes Shire Human Genetic Therapies, jednostki zajmującej się lekami na rzadkie choroby irlandzkiej firmy farmaceutycznej Shire z siedzibą w Lexington w stanie Massachusetts, mówi, że dziedzina może skorzystać na zwiększonych inwestycjach. „Myślę, że cały sektor chorób rzadkich zyskał więcej uwagi, nie tylko ze strony firm, ale także FDA i NIH” – mówi. 'W pewnym sensie jest to dobre dla nauki pod względem inwestycji.'
Jednak dla Shire HGT, jednego z największych dostawców leków na rzadkie choroby, Genzyme jest rywalem na niektórych kluczowych rynkach, takich jak leczenie choroby Fabry'ego. Po skażeniu wirusem w zakładzie Genzyme w Allston w stanie Massachusetts w czerwcu 2009 r. tymczasowo opóźniono produkcję najlepszych leków Genzyme, takich jak agalzydaza beta (Fabrazyme) dla pacjentów z chorobą Fabry, Shire był w stanie uzyskać zgodę FDA na dostarczanie własnego leku Fabry, agalzydazy alfa (Replagal) pacjentom wymagającym leczenia enzymatycznego. Shire wyprzedził Genzyme jako światowego lidera w leczeniu Fabry'ego w zeszłym roku, mówi Gregoire.
Teraz wydaje się, że Shire HGT będzie musiało konkurować z jednostką Genzyme należącą do jednej z największych światowych firm farmaceutycznych. Może to oznaczać, że firma Shire HGT, której sprzedaż w 2010 r. wyniosła ponad 900 mln USD, będzie musiała manewrować przeciwko Sanofi w celu zawarcia umów z mniejszymi firmami biotechnologicznymi, które poszukują inwestycji w komercjalizację swoich produktów na rzadkie choroby.
Gregoire mówi, że jej firma ma duże doświadczenie w opracowywaniu leków na rzadkie choroby i wprowadzaniu ich na rynek. Twierdzi również, że Shire HGT (dawniej Terapie Transkariotyczne ) ma doświadczenie w zawieraniu sojuszy z mniejszymi firmami, które zapewniają atrakcyjne warunki dla obu stron.
„Czasami te małe firmy nie chcą być kupowane”, mówi Gregoire. „Chcą sprawdzić, czy uda im się zbudować własną firmę. Zobaczysz, że stworzyliśmy wszelkiego rodzaju struktury transakcji, które starają się je dostosować, a nie tylko wymusić dowolną strukturę umowy, którą nakazujemy.
„To jest coś, czym czasami w większych firmach farmaceutycznych nie chcą zawracać sobie głowy, albo nie są tak elastyczni jak my, albo nie są tak szybkie, szczerze mówiąc, w patrzeniu na aktywa lub ocenianiu aktywów” – mówi.
Duże firmy farmaceutyczne podjęły kroki, aby poszerzyć swoją wiedzę badawczą na rynku chorób rzadkich. Na przykład, gigant narkotykowy z siedzibą w Nowym Jorku, Pfizer, dokonał w ciągu ostatniego roku serii ruchów na tej arenie ze swoim wykup firmy FoldRx Pharmaceuticals z siedzibą w Cambridge, MA oraz ogłoszenie planów utworzenia grupy badawczej zajmującej się chorobami rzadkimi w Cambridge.
Ze strony Leschly'ego zainteresowanie farmacji rzadkimi chorobami było częścią jego pracy magisterskiej o inwestowaniu w Bluebird, kiedy był partnerem w Third Rock Ventures w Bostonie. Objął stanowisko dyrektora generalnego po firma venture poprowadziła rundę serii B o wartości 35 milionów dolarów finansowania dla firmy w marcu 2010 roku.
„Nieważne, czy jest to Sanofi, Genzyme, czy jedna z tych innych firm, jestem wielkim fanem większego zainteresowania” – mówi Leschly. „Opracowywanie leków jest bardzo drogie i bardzo długie. Potrzebujemy więc trwałego zaangażowania. To są poważne dolary i poważne zobowiązania.
Więcej z Xconomy.com:
- Czytelnicy Xconomy ustalili cenę 20 miliardów dolarów na Genzyme – czy to zbyt bogate dla Sanofi-Aventis?
- Gotowanie z przepisem Genzyme: nowi gracze finansują leki na rzadkie choroby w Bostonie
- Pfizer Gobbles FoldRx w najnowszej grze Big Pharma na temat rzadkich chorób w rejonie Bostonu
Ryan McBride jest korespondentem Xconomy. Możesz się z nim skontaktować pod adresem rmcbride@xconomy.com lub śledzić go na Twitterze pod adresem http://twitter.com/Ryan_McBride.